75%患者肿瘤完全缓解,CAR-T细胞疗法PA3-17获美国和欧盟孤儿药资格认定,血液淋巴系统恶性肿瘤患者可申请入组免费用药发表时间:2024-11-26 15:39 博生吉医药研发的PA3-17注射液是一款自体CD7-CAR-T细胞产品,分别于2021年11月和2022年12月被美国食品药品监督管理局(FDA)和欧盟委员会(EC)授予了孤儿药资格认定。 在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,公布PA3-17注射液治疗复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤的I期临床研究数据[1]。 截至2023年11月28日,共纳入12例患者(3个剂量组各3例患者,RP2D组3例患者),所有患者均接受单次PA3-17注射液回输,完成了28天的DLTs评估。患者的中位年龄为33.5岁(范围20-64岁),25.0%(3/12)的患者既往接受过异基因造血干细胞移植。未发生剂量限制性毒性(DLT)。三个剂量组DL:0.5×106、2×106、4×106CAR-T/kg,RP2D为2×106CAR-T/kg。 疗效数据显示,最佳客观缓解率(ORR)为83.3%(10/12),完全缓解(CR)率为75%(9/12),中位随访时间为213.5天,5例患者保持CR超过6个月。1例患者(Pt6)在CAR-T输注前,在基线时肿瘤直径大于7cm,但在输注后28天达到CR,然后她在第六个月接受了移植,但是第八个月因心脏问题死亡,这与PA3-17输注无关。 在CDE官网显示,一项PA3-17注射液治疗成人复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤患者的I期临床研究正在进行中,招募成人复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤(CD7阳性的急性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤)患者,若有需要,可咨询医学部老师申请入组免费用药(咨询微信:zhaomu110120)。 博生吉研制的自体CD7-CAR-T细胞,由于避免了基因编辑的相关风险,再加上体内呈现优越的扩增与持续性,因此疗效显著,安全性较高。 这项临床研究的研究者之一,郑州大学第一附属医院张明智教授表示,CD7-CAR-T细胞疗法在治疗复发/难治性T-ALL/LBL中,与现有疗法相比,有下面3点独特的优势[2]: 1、CD7是一个非:玫陌械:在复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤(R/R T-ALL/LBL)中高表达。 2、CD7的表达稳定性很高、CD7在正常组织中的表达非常有限或几乎不表达,在造血干细胞中表达也非常低。 3、研究人员通过非基因编辑的体内蛋白质阻断的方式,将CD7分子阻滞在胞内使其不表达在T细胞表面,从而解决CAR-T之间的自杀难题。这种靶向治疗的方法具有高度特异性,能够精准杀伤肿瘤细胞,减少对正常组织及细胞的伤害,从而在化疗耐药的患者中显示出优异疗效。 T 淋巴母细胞淋巴瘤/急性淋巴细胞白血病 (T-LBL /ALL) 是T淋巴母细胞来源的高侵袭性肿瘤。在儿童ALL中,T-LBL/ALL约占15%,在成人ALL中,T-LBL /ALL 约占25%[3]。 目前,强化联合化疗方案使大部分T-LBL/ALL患者获得了长期完全缓解,但复发性难治性患者的预后仍较差,缺乏治疗选择,迫切需要制定其他有效的模式。CD7除了在正常T和NK细胞中表达,在其他组织细胞中不表达外,还在T-ALL/LBL细胞中高度表达,因此,CD7被认为是开发CAR-T治疗T-ALL/LBL的潜在靶点[1,3]。 ![]()
参与临床试验的患者,可以免费用试验新药,与试验相关的检查也是免费的。对上面临床试验项目有需要的朋友,或者想要了解其他癌症临床试验项目,都可以联系我们医学部的老师(微信:zhaomu110120)。 参考文献: 1. Lijuan Hu , Hui Yu , Heng Mei, etc. Safety and efficacy of CD7-CAR-T cell in patients with relapsed/refractory T-lymphoblastic leukemia/lymphoma: Phase I dose-escalation/dose-expansion study.[J].2024 ASCO. 2.博生吉细胞研究官方微信公众号,文章发布于 2024年06月03日. 3.张红玲,白中元,宋鹤,等.T 淋巴母细胞淋巴瘤 /急性淋巴细胞白血病微环境研究进展[J].医学综述 2021 年 10 月第 27 卷第 19 期: 3826–3832. 4.国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网. |